콜 일시: 2026년 5월 4일(월) 오후 4시 30분 ET
참석자(발표자): Reshma Kewalramani(최고경영자·사장, CEO), Duncan J. McKechnie(최고상업책임자, CCO), Charles Wagner(최고재무책임자, CFO), Susie Lisa(IR 수석부사장)
원문 출처: The Motley Fool, “Vertex (VRTX) Q1 2026 Earnings Call Transcript” (2026-05-04) / 수치 교차검증: SEC 8-K Exhibit 99.1 (Vertex Q1 2026 실적 보도자료)
분기 메타: Vertex Pharmaceuticals(NASDAQ: VRTX), 2026 회계연도 1분기(2026-01-01 ~ 2026-03-31)
표기 원칙: 대본은 음성 인식 기반이라 제품명이 오인식되어 있어(AlifTrack→ALYFTREK, Kasjevi→CASGEVY, Gernavix/Jernabix→JOURNAVX) 보도자료 기준 정식 제품명으로 교정했습니다.

Table of Contents

핵심 요약 (먼저 읽으세요)

한 줄 요약: CF(낭포성 섬유증) 본업의 견조한 성장에 CASGEVY·JOURNAVX 등 신규 출시 제품이 성장의 약 25%를 기여하며 총매출 8% 성장. 여기에 신장(renal) 질환을 “제4의 사업축”으로 세우는 포비타시셉트(Povi)의 3상 중간분석이 “완벽에 가까운(sparkling)” 결과를 내며 파이프라인 모멘텀이 강화된, “실행의 해”다운 순조로운 출발.
숫자 핵심
총제품매출 $2,986.9M(총매출 $2,986.9M), 전년동기 $2,760.2M 대비 +8% YoY. 신규 출시 제품이 총매출 성장의 약 25% 기여.
CF 매출 +6% YoY. 지역별: 미국 +7%, 해외 +9%(FX 우호적 효과 포함).
CASGEVY 매출 $43M, JOURNAVX 매출 $29M.
GAAP 영업이익 $1,138.1M / Non-GAAP 영업이익 $1,310.3M(전년 $1,183.0M).
GAAP 순이익 $1,031.4M(전년 $646.3M) / Non-GAAP 순이익 $1.1B(+$93M YoY).
GAAP 희석 EPS $4.02(전년 $2.49) / Non-GAAP EPS $4.47(전년 $4.06).
Non-GAAP 실효세율 19.6%(GAAP 17.7%). 현금·투자자산 $13.0B. 1분기 자사주 매입 약 $344M(74.1만 주 이상).
사업부별 실적
CF: ALYFTREK 출시 이후 누적매출 $10억 돌파(2024년 말 미국·2025년 7월 유럽 승인). 1분기에만 11개국에서 추가 급여 계약 체결. 라벨 확장으로 CF 환자 약 95%가 ALYFTREK/TRIKAFTA 라벨에 포함, 미국에서 신규 적격 환자 약 800명 추가.
혈액(heme)/CASGEVY: 누적 500명 이상이 치료 여정 개시, 1분기 매출 $43M. 독일 가격 합의 진행 중.
통증/JOURNAVX: 분기 처방 35만 건 이상(2025년 연간 55만 건 대비), 출시 이후 누적 처방 100만 건 돌파, 매출 $29M. 커버리지 2.4억 명, 영업조직 300명으로 2배 확충 완료.
구조적 성장 동력
1. CF 라벨·연령·지역 확장: ALYFTREK/TRIKAFTA 반응성 변이 라벨 확장(95% 커버), ALYFTREK 2~5세·TRIKAFTA 1~2세 신청 예정, 유럽 등 지역 확대.
2. 차세대 3.0 CFTR: VX-828(2H26 결과), VX-581·VX-2272(1상) — “더 잘할 수 있다면 우리가 한다”는 CF 리더십 방어.
3. 신장(제4의 사업축) 구축: Povi(IgAN·막성신증 PMN)·에낙사플린(AMKD)·VX-407(ADPKD). IgAN BLA를 사내 최단 27일 만에 제출.
4. 통증·혈액·신장 신규 매출 다변화: 비(非)CF 제품에서 연 $500M+ 목표.
5. 면역학 확장: Povi를 중증근무력증(gMG) 등 B세포 매개 질환으로 확대(바스켓 스터디 검토).
가이던스
연간 2026: 총매출 $12.95B~$13.10B(+8~9%) 재확인. 비CF 제품 $500M+ 유지. 총마진 86% 근접. Non-GAAP 영업비용 $5.65B~$5.75B, Non-GAAP 실효세율 19.5~20.5%. 관세의 2026년 손익 영향은 유의미하지 않을 것으로 전망.
차분기 등 세부 이벤트: VX-828 CF 코호트 결과(2H26), AMPLIFIED(에낙사플린 2b) 결과(2H26), AMPLITUDE 중간분석(2027 초), Povi 중간분석 세부 데이터(올가을 학회).
리스크·체크포인트
VX-522(CF mRNA) 개발 중단: LNP 관련 추정 폐 염증(내약성) 문제 해결 실패 → CFTR 단백질을 전혀 만들지 못하는 약 5%(약 5,000명) 환자에 대한 옵션 상실, 전달(delivery) 모달리티 재검토 필요.
JOURNAVX 1분기 매출: 정상적 채널 재고 조정·메디케어 Part D 리셋·1월 선택수술 감소(독감 시즌)로 매출은 처방보다 부진 → 하반기 gross-to-net 정상화로 매출이 처방 증가율을 상회할 것으로 기대(전망 의존).
신장 경쟁: Otsuka 등 선발주자 대비 차별화(BAFF/APRIL 이중 억제·월 1회 투여)를 KOL·커뮤니티 의사에 설득 필요. eGFR 데이터는 규제상 비공개.
CASGEVY 매출 변동성: 환자별 주입 시점 선택으로 분기 변동 존재.

실적 수치 정리표

항목	당분기(26Q1)	전년동기(25Q1)	비고
총제품매출	$2,986.9M	$2,760.2M	+8% YoY, 신규제품이 성장의 약 25%
총매출	$2,986.9M	$2,770.2M	전년엔 기타매출 $10.0M 포함
CF 매출 성장	+6% YoY	—	미국 +7%, 해외 +9%
CASGEVY 매출	$43M	—	누적 500명+ 치료 개시
JOURNAVX 매출	$29M	—	분기 처방 35만+, 누적 100만+
매출원가	$392.8M	$363.0M	GAAP 총마진 약 86.9%
GAAP R&D 비용	$961.6M	$979.7M	−2% YoY
Non-GAAP 영업이익	$1,310.3M	$1,183.0M
GAAP 순이익	$1,031.4M	$646.3M	전년 무형자산 손상 $379.0M 포함
Non-GAAP 순이익	약 $1.1B	—	+$93M YoY
GAAP 희석 EPS	$4.02	$2.49	기본 EPS $4.06 vs $2.52
Non-GAAP EPS	$4.47	$4.06	희석주식수 256.3M
GAAP 실효세율	17.7%	11.5%	Non-GAAP 19.6%
현금·투자자산	$13.0B	$12.3B(’25.12.31)	자사주매입 $344M(74.1만 주+)
연간 2026 매출 가이던스	$12.95B~$13.10B (+8~9%)	—	비CF $500M+
연간 Non-GAAP 영업비용	$5.65B~$5.75B	—	Non-GAAP 세율 19.5~20.5%

전문 번역

도입부 (IR 안내)

(운영자 안내 및 IR 서두는 요약합니다.) 사회를 맡은 Susie Lisa(IR 수석부사장)의 안내에 이어 CEO Reshma Kewalramani가 발언을 시작했습니다. 콜에는 미래예측 진술 및 Non-GAAP 지표 관련 통상적 고지가 포함되었습니다.

준비된 발언 — Reshma Kewalramani (CEO)

Susie, 고맙습니다. 여러분 안녕하십니까. 오늘 콜에 참여해 주셔서 감사합니다. Vertex Pharmaceuticals는 우리가 “실행으로 정의되는 해”로 보고 있는 2026년을 훌륭하게 출발했습니다. 1분기 매출 성장은 포트폴리오 전반에서 강력했고, 우리는 더 많은 제품으로 더 많은 환자에게 다가가며 총제품매출 $29.9억을 기록해 전년 대비 8% 성장했습니다. 중요한 것은, 출시 이후 1분기 말까지 신규 제품 각각에서 핵심적인 상업적 이정표를 달성했다는 점입니다. ALYFTREK는 누적 매출 $10억을 넘어섰습니다. 500명 이상이 CASGEVY 치료 여정을 시작했습니다. 그리고 JOURNAVX는 처방이 100만 건 넘게 발행되었습니다.

1분기의 또 다른 하이라이트는 신규 질환 영역의 제품들, 즉 CASGEVY와 JOURNAVX가 총제품매출 성장의 약 25%를 견인했다는 것입니다. R&D의 실행 역시 그에 못지않게 강력했습니다. 여러 건의 규제 제출이 최근 완료되었고 더 많은 제출이 예정되어 있으며, 임상시험 전반의 빠른 진전과 연구 부문의 중요한 진척이 함께했습니다. 몇 가지 성과를 짚어보겠습니다. 첫째, Povi에 관해서입니다. IgAN(IgA 신병증)을 대상으로 한 3상 RAINIER 연구의 중간분석 결과는 유효성과 안전성 면에서 위에서 아래까지 완벽에 가까웠고(sparkling), 잠재적 계열 최고(best-in-class)의 BAFF/APRIL 억제제로서 Povi에 대한 우리의 열의를 한층 더 높였습니다. 최근 제출한 IgAN 적응증 Povi BLA(생물학적제제 허가신청)의 신속성과 품질에 저는 대단히 만족했습니다.

실제로 데이터베이스 락(database lock)에서 규제 제출까지 27일이라는 기간은 Vertex 역사상 가장 빠른 제출이었습니다. 그에 못지않게 주목할 만한 것은 Povi의 원발성 막성신증(PMN) 프로그램과 Povi의 중증근무력증(myasthenia gravis) 프로그램이 진행되는 속도감입니다. 막성신증에서는 2상이 완전히 등록 완료되었고 3상 프로그램이 이미 개시되었습니다. 또한 중증근무력증 개념증명(proof-of-concept) 2상 시험이 진행 중입니다. 둘째, CASGEVY에 관해서입니다. 겸상적혈구병(SCD) 또는 베타지중해빈혈(TDT)을 가진 5~11세 환자를 대상으로 한 CASGEVY sBLA(추가 생물학적제제 허가신청)의 신속성과 품질에도 저는 매우 만족합니다.

CASGEVY 신청은 질병의 가장 심각한 합병증 일부가 시작되기 전에 이 어린 연령군을 치료하는 것의 중요성을 반영해 커미셔너 국가우선심사 바우처(Commissioner’s National Priority Voucher)를 부여받았습니다. 전반적으로 Vertex Pharmaceuticals는 CF에서의 리더십을 계속 확장하고, 신규 제품 출시로 성장을 견인하는 한편, 신장학(nephrology) 분야에서 질환 영역 프랜차이즈를 구축하고, 중·후기 개발 단계 프로그램을 가속하며, 초기 단계 R&D 파이프라인을 진전시키고 있습니다. 오늘 저녁 제 R&D 코멘트는 CF와, 공유할 새 정보가 가장 유의미한 파이프라인 프로그램들 — 즉 일부 신장 프로그램, Povi, 중증근무력증, 그리고 제1형 당뇨병의 자미슬레셀(zamylosel) — 로 한정하겠습니다. CF부터 시작하면, 이번 분기에는 네 가지 간단한 R&D 업데이트가 있습니다.

우리는 최근 미국에서 ALYFTREK와 TRIKAFTA 모두에 대해 라벨 확장이라는 중요한 이정표에 도달했습니다. 이번 확장으로, 임상적 및/또는 시험관 내(in vitro) 데이터에 근거해 반응성이 있는 CFTR 유전자 변이를 적어도 하나 이상 보유한, 임상적으로 CF로 진단된 환자들이 이제 ALYFTREK 및 TRIKAFTA 라벨의 적용을 받게 되었습니다. 이는 CFTR 단백질 내 변이의 위치와 무관하게 이 약물들이 미치는 영향을 재확인하는 것입니다. 이는 수십 년에 걸친 투자와 노력, 그리고 과학을 향한 끈질긴 추구를 반영하는, 적격 대상의 유의미한 확장입니다.

이는 또한 임상시험 결과를 시험관 내 데이터로 보완해 Vertex CFTR 조절제(modulator)의 혜택을 CF 환자의 약 95%까지 — 희귀 유전형, 심지어 N-of-1 유전형을 가진 환자들까지 포함해 — 확장한, 혁신의 훌륭한 사례입니다. ALYFTREK와 TRIKAFTA의 라벨을 추가 변이로 확장하는 동시에, 우리는 라벨을 더 어린 환자들에게도 확장하고 있습니다. 우리는 곧 2~5세 환자에 대한 ALYFTREK 승인을 신청할 예정인데, 기억하시겠지만 우리의 pivotal 시험에서 이 연령대 아동의 65%가 정상 수준의 CFTR 기능에 도달하는 놀라운 결과를 보였습니다. 우리는 또한 조만간 1~2세 아동에 대한 TRIKAFTA 승인 신청도 계획하고 있습니다.

이에 더해, 우리는 차세대 3.0 CFTR을 계속 진전시키고 있으며, 여기에는 현재 CF 환자를 대상으로 한 시험 중인 VX-828이 포함됩니다. 우리는 올해 하반기에 이 연구를 완료하고 결과를 공유할 예정입니다. VX-828의 뒤를 바짝 따르는 차세대 3.0 계열에는 VX-581과 VX-2272가 있는데, 두 약물 모두 현재 임상 1상 건강인 자원자 연구가 진행 중입니다. 우리가 일관되게 말해왔듯이, CF에서 더 잘하는 것이 가능하다면, 우리는 그 일을 해내는 주체가 되겠다는 각오입니다. 마지막으로 VX-522, 즉 CFTR 단백질을 전혀 생산하지 못해 우리의 조절제로 혜택을 받을 수 없는 사람들을 위해 개발해 온 mRNA 치료제에 관해서입니다.

우리는 이전에 이 프로그램의 내약성(tolerability) 문제를 공개한 바 있습니다. 이 문제를 극복하기 위해 시험에서 여러 조치를 취했음에도 불구하고 이를 해결하지 못했고, 그에 따라 우리는 이 프로그램을 중단하기로 결정했습니다. 이번 조기 종료로 인해 우리는 VX-522의 유효성이나 전체 안전성을 평가할 수 없게 되었습니다. 우리는 향후 몇 주에 걸쳐 시험 기관들과 협력해 연구를 마무리할 것입니다. 이제 신장 프랜차이즈로 넘어가겠습니다. 이 부문은 계속 빠르게 진전하고 있으며, CF·혈액(heme)·통증(pain)에 이어 Vertex Pharmaceuticals의 네 번째 프랜차이즈로 빠르게 자리 잡고 있습니다.

전체적으로 우리는 신장 부문에서 중·후기 개발 단계 프로그램 네 개를 보유하고 있습니다. IgAN의 Povi, 원발성 막성신증의 Povi, AMKD(APOL1 매개 신질환)의 에낙사플린(enaxaplin), 그리고 ADPKD(상염색체 우성 다낭성 신질환)의 VX-407입니다. 오늘 저녁에는 이 중 첫 세 프로그램을 다루겠으며, IgAN의 Povi부터 시작하겠습니다. 상기하자면, Povi의 차별화된, 잠재적 계열 최고 프로필은 최적의 이중 BAFF/APRIL 억제를 구현하는 결합 친화도, 효능, PK 특성을 갖도록 설계된 엔지니어드 TACI 융합 단백질이라는 특유의 설계에서 비롯됩니다.

이러한 이중 억제와 엔지니어링 상의 이점은 RAINIER 연구의 중간분석 데이터에서 명확히 드러납니다. 여기서 우리는 단백뇨(proteinuria)의 빠르고 깊고 지속적인 개선, 우호적인 안전성 프로필, 그리고 모든 하위군에 걸친 일관성을 확인했습니다. 또한 그것은 세 가지 핵심적인 환자 투약 이점 — 월 1회 투여, 소용량, 그리고 자가주사기(auto-injector)를 통한 피하 투여 — 에서도 나타납니다. 전반적으로 3상 중간분석 데이터는 연구 설계, 실행, 결과 면에서 홈런에 해당하며, Povi는 모든 1차 및 2차 평가변수에서 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 결과를 달성했습니다. 이 시험의 환자들은 우수한 표준치료(standard of care)를 받았는데, 어떤 IgAN 연구에서 관찰된 것보다도 높은 SGLT2 처방률을 포함해 배경 약물 사용률이 높았습니다.

기저 특성(baseline characteristics)은 연령, 신기능, 단백뇨 정도 측면에서 실제 임상(real-world) IgAN 환자들과 잘 맞아떨어졌습니다. 또한 연구 품질의 척도로서 중도 탈락(discontinuation)을 보는 것이 중요합니다. 이 연구에서 치료 중단율은 낮았고, 시험 중단율은 그보다 더 낮아 위약군 1.5%, Povi군 0.8%였습니다. 톱라인 1차 및 2차 유효성 결과를 다시 말씀드리면, 1차 평가변수에서 Povi는 24시간 UPCR로 측정한 단백뇨를 기저 대비 52% 감소시켰습니다. 이는 위약 대비 49.8% 감소에 해당합니다. 첫 번째 2차 평가변수에서 Povi 치료는 혈청 GdIgA1 수치를 기저 대비 77.4% 감소시켰습니다.

이는 위약 대비 79.3% 감소에 해당합니다. 두 번째 2차 평가변수에서는, 기저 시점에 혈뇨(hematuria)가 있던 환자 중 Povi 치료군의 85.1%가 혈뇨 소실을 달성했는데, 이는 위약 대비 61.7% 감소에 해당합니다. 또한 환자의 42.2%가 24시간 UPCR 0.5 g/g 미만이라는 탐색적(exploratory) 평가변수에 도달했으며, 이는 중요한 임상적 역치입니다. 이는 놀라운 결과이며, 특히 중간분석 시점에 환자들이 Povi 치료를 단 36주밖에 받지 않았다는 점을 고려하면 더욱 주목할 만합니다. 안전성 면에서 Povi는 대체로 안전하고 내약성이 좋았습니다. 대부분의 이상반응은 경증에서 중등증이었으며, Povi와 관련된 중대한 이상반응(serious adverse event)은 없었습니다. 중요한 것은, 감염 측면에서 대부분이 경증에서 중등증이었다는 점입니다.

감염으로 인한 SAE 발생률은 0.5%로 낮았으며, 위약군과 Povi군 모두에서 관찰되었습니다. 기회감염(opportunistic infection)은 없었고, 감염으로 인한 중단을 포함해 Povi와 관련된 중단은 전반적으로 없었습니다. 마지막으로 항약물항체(ADA)에 관해서는, 생물학적제제에서 예상되는 대로 ADA가 관찰되었으나 Povi의 유효성이나 위험 프로필에는 영향을 미치지 않았습니다. 우리는 중간분석 결과의 더 자세한 내용을 공유하기를 고대하며, 올가을 열리는 학술대회에서 이를 발표할 예정입니다.

원발성 막성신증의 Povi로 넘어가면, OLYMPUS 2상/3상 연구의 2상 부분 등록을 완료했고, 이전에 발표한 2026년 중반 목표를 앞당겨 이미 3상 부분을 개시했다는 것을 기쁘게 알려드립니다. 그리고 마지막으로, 신장을 넘어선 B세포 매개 질환에 대한 Povi의 파이프라인 및 제품 잠재력의 일환으로, 전신 중증근무력증(gMG)을 대상으로 한 Povi의 2상 개념증명 연구가 진행 중임을 기쁘게 알려드립니다. 이는 gMG 환자 30명을 대상으로 한 연구로, 80 mg과 240 mg 용량을 12주간 평가하며, 1차 평가변수는 안전성과 12주째 기저 대비 IgG의 백분율 변화입니다.

Povi를 중증근무력증에서 연구하는 근거는 설득력이 있습니다. 그것은 높은 질병 부담을 동반한 심각한 B세포 매개 질환으로, 미국과 유럽에서 약 17만 5천 명에게 영향을 미칩니다. 현재의 치료법에는 의미 있는 한계가 있어 미충족 수요가 높으며, 이는 개선된 유효성, 더 나은 유익성-위험 프로필, 그리고 더 환자 친화적인 투약·투여의 여지가 있음을 의미합니다. 이 점은 우리가 IgAN 맥락에서 논의한 것처럼, 만성 생물학적제제 시장을 고려할 때 결정적으로 중요합니다. 우리는 Povi의 작용기전 — 엔지니어드 단백질 형태로 자가항체 생산의 핵심을 직접 타격하는 것 — 이 중증근무력증에서 계열 최고의 가능성을 제공한다고 믿으며, 이 기회를 개발하게 되어 매우 기대가 큽니다.

다시 신장으로 돌아와, APOL1 매개 신질환(AMKD)의 에낙사플린으로 마무리하겠습니다. 첫째, 원발성 AMKD — 즉 APOL1 변이 두 개, 신증후군성 단백뇨(PND)를 가지고 있고 다른 신장 관련 동반질환이 없는 환자 — 의 pivotal 3상 연구인 AMPLITUDE에 관해서입니다. 우리는 48주 치료 후 진행되는 중간분석을 예정대로 실시하고, 이 코호트의 데이터를 2027년 초에 공유할 예정입니다. 결과가 긍정적이라면, 우리는 그 이후 미국에서 잠재적 가속승인(accelerated approval) 신청을 할 태세를 갖추게 됩니다.

둘째, 우리의 에낙사플린 2b상 연구인 AMPLIFIED에 관해서입니다. 이는 별개의 두 집단 — APOL1 변이 두 개, 경미한 단백뇨, 다른 신장 질환이 없는 환자, 그리고 APOL1 변이 두 개, 중등도~중증 단백뇨, 그리고 신장에 영향을 줄 수 있는 제2의 질환인 제2형 당뇨병을 동반한 환자 — 을 대상으로 하며, 이 두 집단은 AMPLITUDE에서 연구되지 않습니다. 우리는 최근 13주 기간의 AMPLIFIED 연구 등록을 완료했습니다. 이 집단들 간의 명확한 차이를 고려해, 우리는 초기부터 이들을 별도의 시험에서 연구하기로 결정했습니다. 해당 분야에서 최근 나온 데이터가 이 결정의 현명함을 확인시켜 주었습니다.

우리는 AMPLIFIED 연구에서 배울 것이 기대되며, 올해 하반기에 결과를 공유하기를 고대합니다. 마지막으로 제1형 당뇨병에 관해서인데, 상기하자면 자미슬레셀은 작년 New England Journal of Medicine에 상세히 실린 대로 지금까지 매우 강력한 임상 결과를 보유하고 있습니다. 전량(full dose)을 투여받고 최소 1년 이상 추적관찰된 환자 중 12명 가운데 10명이 인슐린 프리(insulin free) 상태였습니다. 이 결과들은 전례가 없으며, 특히 이 환자들이 제1형 당뇨병 20년 이상 병력, 기저 시점에 내인성 인슐린 생산이 검출되지 않는 상태, 하루 40단위 이상의 외인성 인슐린 투여, 그리고 최선의 치료에도 연간 2회 이상의 중증 저혈당 사건을 겪는 이들이라는 점을 고려하면 특히 주목할 만합니다.

기억하시겠지만, 작년 하반기에 우리는 제조 분석을 수행하기 위해 1상/2상/3상 연구의 투약을 일시 중단했고, 이제 그 분석을 완료했습니다. 연구의 투약이 재개되었고 다수의 환자가 투약을 받았음을 알려드리게 되어 기쁩니다. 이제 투약이 재개되었으니, 향후 몇 달 안에 수정된 일정, 연구 완료, 규제 신청에 관해 여러분께 업데이트하겠습니다. 이상으로 상업 부문 업데이트를 위해 Duncan에게 콜을 넘기겠습니다.

준비된 발언 — Duncan J. McKechnie (CCO)

Reshma, 정말 고맙습니다. 1분기 글로벌 6% 성장으로 시작하겠습니다. 이는 미국 5% 성장과 국제 8% 성장으로 잘 균형을 이루고 있습니다. 글로벌 성장은 ALYFTREK의 지속적인 채택을 반영하는데, 그것의 1일 1회 투여와 개선된 땀 염소(sweat chloride) 프로필이 임상 및 환자 커뮤니티에서 계속 공감을 얻고 있습니다. 앞서 언급했듯이 ALYFTREK는 이제 2024년 말 미국, 2025년 7월 유럽 승인 이후 누적 글로벌 매출 $10억을 넘어섰습니다. 미국 외 지역에서는 1분기에만 ALYFTREK에 대해 11개국과 급여 계약을 체결했으며, 이는 작년 하반기에 확보한 접근성 위에 쌓아 올린 것입니다.

ALYFTREK와 TRIKAFTA의 라벨 확장이 나타내는 엄청난 과학적·규제적 성과는 미국에서 새롭게 적격 대상이 된 CF 환자 800명이라는 의미 있는 추가 상업적 기회도 나타냅니다. 이 폭넓은 라벨링은 ALYFTREK의 글로벌 확산, 더 어린 환자 치료, 추가 지역으로의 확장과 더불어 2026년 남은 기간 CF 성장의 여러 핵심 동력 중 하나입니다. 우리는 20년 동안 CF 집단과 긴밀히 협력해 왔고, CF 커뮤니티에 계속 봉사하며 모든 유전형, 연령군, 지역에 걸쳐 우리의 리더십을 확장하는 데 계속 집중하고 있습니다.

혈액(heme)으로 넘어가면, CASGEVY의 확산이 세 개 지역 모두에서 계속 탄력을 받고 있으며, 출시 이후 또 하나의 중요한 상업적 이정표를 강조하게 되어 기쁩니다. 이제 500명 이상의 환자가 CASGEVY 치료 여정을 시작했습니다. 수백 명이 첫 세포 채취를 마쳤고, 다수의 환자가 세포 편집을 완료해 주입 준비가 되어 있습니다. 1분기 동안 우리는 CASGEVY 매출 $43M을 기록했습니다. 중요한 것은, 우리가 1분기에 독일에서 CASGEVY 가격 합의를 확보하기 위해 노력했고 현재 이행 단계를 진행 중이라는 점입니다.

이는 역사적인 순간이며, 우리는 겸상적혈구병과 TDT를 가진 독일 환자들이 지속 가능한 가격에 CASGEVY에 대한 장기적 접근성의 혜택을 곧 받을 수 있게 되어 기쁩니다. 전반적으로, 우리는 미국, 유럽, 중동에서 환자들이 의뢰(referral)에서 세포 채취와 주입으로 이동하는 견조한 흐름에 매우 고무되어 있습니다. 1분기 매출은 환자들이 자신에게 가장 적합한 주입 시기를 선택함에 따라 발생하는 분기별 변동성을 반영합니다. 2026년 전체로 볼 때 CASGEVY 전망은 매우 유망한데, 우리가 ATC(승인 치료센터) 네트워크를 구축하고, 급여를 확보했으며, 이제 치료 여정의 모든 단계에 많은 환자를 확보했기 때문입니다.

따라서 우리는 2026년 남은 기간 매출에 대해 매우 강한 가시성을 확보하고 있으며, CASGEVY가 올해 비CF 제품 $500M+ 매출 목표에 의미 있게 기여하고 나아가 CASGEVY의 궁극적인 수십억 달러 규모 잠재력을 향해 나아갈 것으로 봅니다. 중등도~중증 급성 통증의 JOURNAVX에 관해서는, 처방, 처방의, 인지도가 모두 계속 쌓이고 있습니다. 이번 분기에 처방 35만 건 이상이 조제되었는데, 이는 2025년 한 해 전체의 약 55만 건과 비교되며, 우리 기대에 부합했습니다. 우리는 또한 출시 이후 JOURNAVX 처방 100만 건 이상이라는 이정표를 넘어섰습니다. 이번 분기 처방은 다시 한번 병원 채널과 소매 채널 간에 대략 50대 50으로 나뉘었으며, 매출 $29M을 창출해 역시 우리 기대에 부합했습니다.

전반적으로 처방 성장은 여전히 강력하지만, 1분기 매출은 다소 정상적인 채널 재고 조정(inventory destocking)을 반영합니다. 우리는 2025년의 55만 건을 3배 이상으로 늘리고, 매출 성장이 처방 성장을 크게 상회하도록 하는 계획을 예정대로 진행 중입니다. 이제 2026년 JOURNAVX의 지속적 성장과 성공을 위한 몇 가지 핵심 동력을 설명하겠습니다. 첫째, JOURNAVX에 대한 의사와 환자의 임상 경험이 계속 우수한데, 이는 지속적 성장을 위한 훌륭한 기반을 제공합니다. 우리는 또한 뛰어난 폭의 의사 채택과, 병원 및 IDN(통합전달망) 처방집·프로토콜·오더세트에 JOURNAVX가 추가되는 것을 계속 확인하고 있습니다. 둘째, 우리는 지불자(payer) 영역에서 계속 좋은 진전을 이루고 있어 현재 2.4억 명의 생명(lives)이 커버되고 있습니다.

3대 상업 PBM에 더해, 저는 우리가 4대 메디케어 Part D 플랜 중 첫 번째 플랜과 5월 1일부로 JOURNAVX 커버리지를 시작하는 계약에 도달했음을 알려드리게 되어 기쁩니다. 오피오이드가 고령자에게 제기하는 다수의 잘 문서화된 문제점을 고려하면 이는 반가운 소식이며, 우리는 나머지 메디케어 Part D 플랜은 물론 더 작은 지역 플랜들과도 논의 중입니다. 셋째, 우리는 영업 인력을 300명 규모로 2배 확충하는 것을 계획보다 약간 앞서 완료했습니다. 이전에 알려드렸듯이 JOURNAVX는 판촉 반응성(promotionally responsive)이 매우 높으며, 우리는 이 새 영업팀이 JOURNAVX 성장에 미칠 영향에 대해 기대가 큽니다.

마지막으로, 우리는 인지도, 성장, 그리고 환자 접근을 위한 새로운 메커니즘을 이끌어내기 위해 여러 이니셔티브를 계속 실행하고 있으며, 여기에는 Vertex Pharmaceuticals 최초의 직접 소비자 대상(direct-to-patient) 원격의료(telehealth) 기반 통증 케어 출시가 포함됩니다. 이 플랫폼은 journavx.com에서 접근 가능하며, 적격이라면 비수술성 급성 통증 환자에게 적절하고 독립적인 원격의료 평가를 제공합니다. 우리는 또한 JOURNAVX가 최근 NO PAIN Act에 따른 별도 지급 대상 비오피오이드 의약품 목록에 추가된 것을 기쁘게 생각하며, 이는 2023년 1월로 소급 적용됩니다. 요컨대, 확대된 영업 조직 규모, 지불자·병원 커버리지 확보의 지속적 진전, 그리고 처방집 지위의 강력한 개선과 함께, 우리는 2026년에 JOURNAVX 처방을 3배로 늘릴 것이라고 계속 확신합니다.

또한 우리의 강력한 급여 진전은 2026년 동안 환자 지원 프로그램(patient support program)을 축소하고 정상화된 gross-to-net으로 2027년에 진입할 수 있도록 계속 유리하게 작용하고 있습니다. 우리는 JOURNAVX가 올해 CF 외 매출로 기대하는 $500M+에 의미 있게 기여할 것으로 계속 예상합니다. 신흥 신장 사업의 상업적 이니셔티브에 관한 업데이트로 마무리하겠습니다. 우리는 신장학 커뮤니티에 장기적으로 투자하고 있으며, 포비타시셉트는 네 가지 심각한 신장 질환 — 즉 IgA(신병증), PMN, AMKD, ADPKD — 의 근본 원인을 공략하는 잠재적으로 혁신적인 일련의 의약품 중 첫 번째입니다.

우리는 RAINIER 3상 연구의 중간분석 결과에 대해 대단히 만족했으며, 유효성, 모든 하위군에 걸친 안전성, 그리고 신장전문의와 환자가 가장 관심을 갖는 영역에서 전반적으로 우수한 결과를 냈습니다. 이 결과는 잠재적 계열 최고 의약품의 상업적 출시를 위한 훌륭한 기반을 만들어 줍니다. 포비타시셉트에 대한 우리의 목표는 IgAN 환자를 위한 의사들의 첫 번째 선택이 되는 것인데, 이는 차별화된 유효성 결과, 내약성이 좋은 프로필, 그리고 소용량·월 1회 자가주사기 피하 투여라는 환자 중심적 투여 특성이라는 Povi의 설득력 있는 삼박자(trifecta) 덕분입니다.

우리의 시장 조사와 신장전문의와의 논의, 그리고 현장 영업팀 접촉에서 얻은 피드백을 바탕으로, 우리는 신장전문의들이 IgAN에서 자신이 치료하는 환자의 단백뇨를 의미 있고 빠르게 감소시키는 치료법을 찾고 있다는 것을 압니다. 그들은 단백뇨를 환자가 어디로 향하고 있는지를 보여주는 핵심 지표로 보기 때문입니다. 신장전문의들은 또한 우호적인 내약성 프로필을 원하며, 의사와 환자 모두 환자 지원 접근성부터 월 1회 투여, 용량 크기, 자가주사기 투여에 이르기까지 매끄러운 치료 경험의 필요성을 우리에게 전달합니다. 우리는 Povi가 독보적으로 그러한 임상 프로필을 갖추고 있으며, Vertex Pharmaceuticals가 이 모든 요구를 충족할 역량을 갖추고 있다고 믿습니다.

우리의 신장 영업 조직은 전문의 대상(specialty-sized) 규모로, 미국 IgAN 환자의 약 80%를 진료하는 신장전문의를 커버할 만큼 충분히 클 것입니다. 우리는 신장 센터, 사구체 질환 클리닉, 그리고 핵심적인 대량 진료 개인 병원의 조합을 대표하는 주요 시설들을 타깃으로 삼을 것입니다. 우리의 지불자 논의는 순조롭게 진행되고 있습니다. 미국 시장에서 환자의 약 70%가 상업 보험 커버리지를 가지고 있습니다. 우리는 우리 의약품에 대해 폭넓고 신속한 접근성을 확보한 입증된 실적을 보유하고 있으며, IgAN의 Povi에 대해서도 동일하게 확립할 계획입니다. 그리고 마지막으로, 우리는 생물학적제제 영역에서 제공되는 환자 지원의 질이 결정적으로 중요하다는 것을 압니다.

이를 염두에 두고, Povi 환자를 지원하기 위한 Vertex Pharmaceuticals의 프로그램은 치료 개시까지의 속도와 치료 여정 전반에 걸친 맞춤형 지원을 가능하게 하여, 환자와 의사 모두에게 매끄러운 온보딩 경험을 제공할 것입니다. IgAN의 Povi는 우리의 신흥 신장 프랜차이즈의 첫 번째 구성요소입니다. 우리는 이를 신장전문의와 그들의 환자에게 선보이게 되어 기대가 큽니다. 그들과의 협업을 바탕으로, 우리는 그들 역시 이를 시도하기를 기대하고 있음을 압니다.

우리는 Povi가 신장전문의들이 IgAN에서 찾는 바로 그것을 제공한다고 믿으며, CF에서 10년 넘게 해온 것과 마찬가지로 Povi의 성공은 잠재적 계열 최고 제품, 폭넓은 급여, 그리고 견고하고 고품질의 환자 프로그램에 힘입어 고도의 과학적 세일즈(high-science sell)를 펼치는 영업 조직에 의해 견인될 것입니다. 우리는 우리의 네 번째 상업적 축을 구축하고 Vertex Pharmaceuticals에서 또 하나의 수십억 달러 규모 프랜차이즈를 창출하기 시작하게 되어 매우 기대가 큽니다. 이제 재무 검토를 위해 Charlie에게 콜을 넘기겠습니다.

준비된 발언 — Charles Wagner (CFO)

Duncan, 고맙습니다. Reshma가 언급했듯이 Vertex Pharmaceuticals의 2026년 1분기 실적은 우리의 일관된 강력한 성과와 매력적인 성장 프로필을 보여줍니다. 2026년 1분기 총매출은 전년 대비 8% 증가한 $29.9억이었습니다. CF 매출은 전년 대비 6% 성장했고, 신규 질환 영역도 기여해 CASGEVY가 $43M, JOURNAVX가 $29M의 1분기 매출을 냈으며, 이는 이번 분기 총 전년 대비 성장의 약 25%를 차지합니다. 지역별로는 미국 매출이 전년 대비 7% 성장했는데, 이는 CF의 지속적인 견조한 실적과 CASGEVY·JOURNAVX의 증가하는 기여에 힘입은 것입니다. 국제 매출은 전년 대비 9% 성장했는데, 이는 CF의 지속적 확장과 CASGEVY의 증가하는 기여, 그리고 예상대로 전년 대비 환율 변동에 따른 혜택에 힘입은 것입니다.

2026년 1분기 Non-GAAP R&D, 취득 IPR&D, SG&A 합산 비용은 $12.9억으로, 2025년의 $12.3억 대비 5% 증가했습니다. 전체 영업비용 내에서 Non-GAAP R&D 비용은 전년 대비 2% 감소했는데, 이는 부분적으로 특정 임상시험 비용의 시기와 구성 때문입니다. 또한 특정 Povi 제조 비용이 2025년에는 R&D에 포함되었으나, 긍정적인 중간분석 데이터에 따라 이제는 매출원가에 기록됩니다. Non-GAAP SG&A 비용은 전년 대비 30% 증가했는데, 이는 주로 상업 투자에 기인하며, 그중 약 40%는 통증 부문의 JOURNAVX에, 약 3분의 1은 신장 출시 프로그램에 기인합니다. 우리는 또한 이번 분기에 IPR&D 비용 $1M을 기록했는데, 이는 2025년의 $20M과 비교됩니다.

2026년 1분기 Non-GAAP 영업이익은 $13.1억으로, 2025년 Non-GAAP 영업이익 $11.8억과 비교됩니다. 2026년 1분기 Non-GAAP 실효세율은 19.6%였습니다. 2026년 1분기 Non-GAAP 순이익은 $11억으로 2025년 대비 $93M 증가했는데, 이는 주로 제품 매출 증가에 기인하며 2026년의 영업비용 및 법인세 비용 증가로 일부 상쇄되었습니다. 2026년 1분기 Non-GAAP 주당순이익은 $4.47로 2025년의 $4.06과 비교되며, 이는 우리의 강력한 매출 성장과 규율 있는 비용 관리를 반영합니다. 우리는 1분기에 약 $344M을 투입해 74.1만 주 이상의 자사주를 매입한 뒤, 현금·투자자산 $130억으로 분기를 마감했습니다.

이 활동은 전략적 성장 기회에 대응할 수 있는 유연성을 유지하면서 주주에게 가치를 돌려주려는 우리의 지속적인 의지를 반영합니다. 전반적으로 현금 배분에 대한 우리의 우선순위는 혁신 투자에 1차적으로 집중한다는 점에서 변함이 없습니다. 이제 가이던스로 넘어가겠습니다. 우리는 2026년 총매출 가이던스 $129.5억~$131.0억(성장률 8%~9%)을 재확인합니다. 이 전망은 ALYFTREK 출시, 더 어린 환자군으로의 확장, 라벨 확장에 따른 추가 환자, 그리고 지역 확장에 힘입은 CF 프랜차이즈의 지속적인 견조한 실적을 반영합니다.

우리는 비CF 제품에서 $500M 이상의 매출 전망에 대해 계속 높은 확신을 갖고 있는데, 이는 CASGEVY 주입 증가 — 환자 여정의 길이를 고려할 때 우리는 좋은 가시성을 확보하고 있습니다 — 와, 하반기에 걸쳐 gross-to-net이 정상화되면서 나타날 JOURNAVX 처방과 매출의 의미 있는 램프업에 힘입은 것입니다. 마지막으로, 우리의 매출 전망은 헤징 프로그램을 감안한 환율의 예상 영향을 계속 포함합니다. 우리의 연간 총마진 전망은 86%에 약간 못 미치는 수준을 유지하는데, 이는 비CF 제품 믹스의 확대 영향과 다양한 제품에 대한 제조 네트워크 및 공정 개발의 지속적 투자를 반영합니다.

우리는 또한 후기 임상 파이프라인, 상업 인프라, 신규 출시 및 매출 다변화 활동에 대한 지속적 투자를 반영해 Non-GAAP 영업비용 합산 가이던스 $56.5억~$57.5억을 재확인합니다. 우리는 또한 2026년 전체 Non-GAAP 실효세율이 19.5%~20.5% 범위일 것으로 계속 예상합니다. 관세 문제와 관련해서는, 우리는 2026년 손익계산서에 유의미한 영향이 없을 것으로 예상합니다. 우리는 최근 발표된 내용의 세부사항과 Vertex Pharmaceuticals에 대한 잠재적 적용 가능성을 계속 평가하고 있습니다. 요컨대, 2026년 1분기는 올해의 매우 강력한 출발이었습니다.

재무 실적은 순조롭고, 상업 출시와 다변화가 탄력을 받고 있으며, 파이프라인이 우리의 여러 질환 영역에 걸쳐 진전되는 가운데 우리는 혁신과 상업화 양쪽에 표적화된 투자를 계속하고 있습니다. 이제 세 개 질환 영역에 걸쳐 있고 곧 네 개 — 신장 프랜차이즈의 확립 — 로 확장될 우리의 점점 더 다변화되는 상업 포트폴리오는 새로운 매출 흐름을 견인하며 우리의 단기 및 장기 성장 프로필에 보탬이 되고 있습니다. Vertex Pharmaceuticals는 환자, 투자자, 그리고 모든 이해관계자를 위한 영향력을 계속 확대할 좋은 위치에 있습니다. 이러한 이정표와 여러 질환 영역에서의 지속적 진전을 나타내는 다른 예상 이정표들은 슬라이드 17에 상세히 나와 있습니다. 향후 콜에서 우리의 진전 상황을 여러분께 업데이트하기를 고대합니다.

이제 Susie에게 Q&A 시간을 시작하도록 요청하겠습니다.

질의응답 (Q&A)

Susie Lisa (IR): 이제 질문을 받겠습니다. 질문을 하시려면 터치톤 전화에서 별표를 누른 뒤 1을 누르시면 됩니다. 스피커폰을 사용 중이시라면 키를 누르기 전에 수화기를 들어주십시오. 질문을 철회하시려면 별표를 누른 뒤 2를 누르십시오. 오늘 첫 질문은 JPMorgan의 Jessica Fye입니다. 말씀하십시오.

Jessica Fye (JPMorgan): 안녕하세요, 여러분. 좋은 오후입니다. 제 질문을 받아주셔서 감사합니다. 여러분은 신장 사업이 언젠가 낭포성 섬유증 사업 규모에 필적할 수 있다고 말씀해 오셨습니다. 그 비전을 실현하기 위해 여기서부터 무엇이 전개되어야 하는지 말씀해 주실 수 있습니까? 그리고 여러분의 신장 자산 중 어느 것이 가장 큰 장기 매출 잠재력을 갖고 있다고 보십니까? 감사합니다.

Reshma Kewalramani (CEO): Jess, Reshma입니다. 회사의 신장전문의로서 제가 이 질문을 받고, Duncan은 자유롭게 보태주시기 바랍니다. Jess, 우리가 신흥 신장 프랜차이즈에서 말하는 것은 네 개 질환에 대한 네 개 자산 — Povi입니다 — 세 개 자산이라 할 수 있습니다. IgAN의 Povi, 막성신증의 Povi, AMKD의 에낙사플린, 그리고 우리가 VX-407이라 부르는 ADPKD 자산입니다. 이것이 CF에 필적하거나 심지어 그보다 클 잠재력이 있다고 제가 생각하는 이유는, 이 약물들이 치료하는 질환이 희귀 질환이지만 흔한 희귀 질환(common rare diseases)이기 때문입니다. 그리고 이들을 모두 합치면 족히 수십만 명의 환자에 이릅니다.

예를 들어, 우리는 북미와 유럽에서 IgAN 환자를 약 15만 명, 같은 지역에서 막성신증 환자를 10만 명으로 이야기합니다. AMKD의 경우, AMPLITUDE 집단만으로 또 약 15만 명이며, 여기에는 또 다른 10만 명을 더하는 AMPLIFIED 집단은 포함되지 않았습니다. 그리고 ADPKD는 약 30만 명입니다. 물론 우리가 연구하는 첫 번째 약물인 VX-407은 그 30만 명 중 약 10%를 치료할 수 있습니다. 그래서 첫째, 각각은 희귀 질환이지만 흔한 희귀 질환이며, 이를 합치면 서구 세계에서만 수십만 명의 환자입니다.

둘째, 신장 의학에서는 불행히도 이 질환들의 자연 경과가 신기능의 가차 없는 저하이며, 그 다음에는 사망, 투석, 이식으로 이어집니다. 명백히 그것들은 사회에 막대한 부담입니다. 사망에 대해서는 더 말할 필요가 없지만, 특히 투석은 대단히 비쌉니다. 그리고 그것이 생명을 유지하게 해주긴 하지만, 매우, 매우 힘든 삶이며, 기대 여명은 췌장암 같은 매우 중증인 암과 비슷합니다.

그리고 그 묶음의 마지막으로, 우리가 예를 들어 IgAN과 막성신증에서 Povi의 신흥 결과를 보면, 2상을 볼 수 있고, IgAN의 경우 3상 중간분석 결과를 확실히 볼 수 있습니다. 제가 콜에서 말했듯이 그것들은 완벽에 가깝습니다(sparkling). 위에서 아래까지, 안전성, 유효성 — 이런 것들이 혁신적 가치를 가져올 수 있는 종류의 의약품입니다. AMKD를 생각하면, 같습니다. New England Journal에 발표한 2상 결과를 보면 — 단백뇨 47.6% 감소 — 이는 매우 큰 일입니다.

그리고 ADPKD를 생각하면, 아직 인체 결과는 없지만, 작용기전 — 즉 잘못 접힌 PC1을 제대로 접히게 하는 것 — 을 보고 우리가 전임상에서 보는 것을 보면, 또 하나의 혁신적 효과가 기대되는 자산입니다. 그것이 우리가 이것이 CF에 필적하거나, 심지어 능가할(crest) 수 있는 또 하나의 수직 축이라고 믿는 이유입니다. 최고의 신장 자산 — 그건 어려운 질문입니다, Jess. 저는 지금 이 순간에는 Povi에 관심을 집중하겠습니다. 그것은 그냥 완벽해 보입니다. 우리가 방금 3상 결과를 봤으니 단기적 편향이라고 부르셔도 좋습니다.

Jessica Fye (JPMorgan): 감사합니다.

Operator: 다음 질문은 Goldman Sachs의 Salveen Richter입니다. 말씀하십시오.

Salveen Richter (Goldman Sachs): 좋은 오후입니다. MACE의 최근 데이터가 에낙사플린 프로그램에 주는 read-through(시사점)를 논의해 주실 수 있습니까? 그리고 그 프로그램과 관련해, 특히 비(非)FSGS 환자에서 APOL1이 CKD에 더 크게 기여하는 환자로 등록을 풍부하게 하려는(enrich) 등록 상의 고려가 있었는지 말씀해 주실 수 있습니까? 감사합니다.

Reshma Kewalramani (CEO): 네. 안녕하세요, Salveen. MACE 데이터에 대해서는, 아시다시피 우리는 다른 회사의 자산과 결과에 대해 언급하는 것을 좋아하지 않습니다만, 톱라인만 간단히 말씀드리면 Vertex의 결과는 New England에 발표된 대로 단백뇨 47.6% 감소였습니다. 그리고 제 기억으로 MACE 데이터는 톱라인이 35.6%입니다. 그 아래로 들어가는 것은 어려운데, 당뇨병이 있거나 없는 환자 두세 명의 그룹을 이야기하게 되기 때문이며, 환자가 두세 명으로 줄어들면 많은 것을 말할 수 있다고 저는 생각하지 않습니다.

제가 말씀드릴 것은, 저는 우리가 초기에 이질적인 집단을 섞지 않고, 무거운 단백뇨, APOL1 대립유전자 두 개, 그리고 신기능 저하를 가진 환자에게 프로그램을 집중하며, 당뇨병 같은 동반질환을 가진 환자는 연구하지 않기로 한 결정에 대해 매우 만족한다는 것입니다. 대신 우리가 한 것은, 그런 사람들을 AMPLIFIED라는 별도 시험에서 더 낮은 단백뇨를 가진 환자 그룹과 함께 연구하는 것이었습니다. 그 시험은 등록이 완료되었고, 저는 올해 하반기에 결과가 나올 것으로 예상합니다.

Operator: 다음 질문은 RBC Capital Markets의 Brian Abrahams입니다. 말씀하십시오.

Brian Abrahams (RBC Capital Markets): 안녕하세요, 여러분. 제 질문을 받아주셔서 정말 감사합니다. Povi 출시가 그리 멀지 않은 시점에서, 포비타시셉트의 차별성을 KOL과 커뮤니티 의사들에게 납득시키고 경쟁사의 선발주자 이점(first mover advantage)을 극복하기 위해 무엇을 전달해야 한다고 생각하십니까? 감사합니다.

Reshma Kewalramani (CEO): 물론입니다, Brian. Duncan에게 답변을 부탁하겠습니다. 그는 학술 기관과 우수 센터는 물론 커뮤니티에서도 신장전문의들과 많은 시간을 보내왔습니다. Duncan?

Duncan J. McKechnie (CCO): Brian, 좋은 오후입니다. 답변에 들어가기 전에 한 가지 코멘트하겠습니다. 방금 말씀드린 대로, 명백히 이것은 미국에서 약 16만 명의 환자가 있는 거대한 시장 기회입니다. 예를 들어 CF보다 다섯 배 큽니다. 그리고 그 환자의 대다수 — 약 75% — 는 단백뇨 측면에서 KDIGO 가이드라인 목표에 전혀 근접하지 못하고 있습니다. 그러니 기회가 상당합니다. 우리는 시장 조사와 기타 방법을 통해 많은 신장전문의와 접촉해 왔고, 본질적으로 그들은 단백뇨에 유의미하게 영향을 미치고 — 이건 다시 다루겠습니다 — 내약성이 좋으며, 환자가 쓰기 쉬운 제품을 찾고 있다고 우리에게 말합니다. 그리고 우리는 포비타시셉트가 독보적으로 그 요구를 충족한다고 믿습니다.

우리는 그것이 일종의 승리하는 삼박자(winning trifecta) — 준비된 발언에서 들으신 대로 단백뇨의 빠르고 깊고 지속적인 감소는 물론 GdIgA1과 혈뇨의 감소 같은 놀라운 임상 효과, 지극히 우호적인 내약성 프로필, 그리고 매우 매력적인 투약·투여 — 를 갖췄다고 생각합니다. 아시다시피 그것은 월 1회이고, 소용량이며, 자가주사기로 전달됩니다. 그래서 우리는 임상 데이터에서 봤듯이 놀라운 제품을 갖고 있다고 생각합니다. 우리는 또한 시장 조사를 통해, BAFF/APRIL과 APRIL 단독을 구분하는 신장전문의들 중 대다수가 BAFF와 APRIL의 이중 억제를 선호한다는 것을 압니다.

그리고 우리의 환자 시장 조사에서 대다수 환자는 주 1회 투여보다 월 1회 투여를 선호합니다. 실제로 여덟 배 더 많은 환자가 주 1회보다 월 1회 투여를 선호합니다. 그래서 제품의 프로필을 의사와 환자의 요구에 대비해 보면, 우리는 계열 최고의 자산을 손에 쥐고 있다고 생각합니다. 그리고 상업 역량 측면에서도 덧붙이자면, 우리는 고도의 과학적 세일즈를 실행하는 방법을 알고, 신속하고 깊고 폭넓은 급여를 확보하는 방법을 알며, 낭포성 섬유증에서 지난 12~13년 동안 해온 것처럼 생물학적제제 영역에서 지극히 중요한 환자 지원 프로그램을 구축하는 방법을 압니다.

그래서 우리는 포비타시셉트의 프로필에 대해 정말 기분이 좋습니다. 우리는 출시를 준비하고 있으며, FDA가 규제 승인을 내주는 날 바로 출발할 준비를 갖출 것입니다.

Operator: 다음 질문은 Citi의 Geoffrey Meacham입니다. 말씀하십시오.

Geoffrey Meacham (Citi): 안녕하세요, 여러분. 질문 기회 정말 감사합니다. 짧은 질문 두 개입니다. 통증, 특히 993에 관해서인데, JOURNAVX로 상업 경험을 쌓으신 만큼, IV(정맥주사) 방식이 임상 실무에 더 잘 맞는 상황이 있습니까? 급성기 병원 환경이 아마 그럴 것 같은데요, 여러분의 관점을 듣고 싶습니다. 그리고 Povi에 관해, IgAN에서 신속한 신청을 축하드립니다만, PMN과 gMG를 넘어서, 바스켓 스터디(basket study)를 할 가치가 있습니까? Povi가 가장 큰 차별성을 가질 수 있고 성공 확률이 가장 높을 수 있는 다른 자가면역 적응증이 있습니까?

Reshma Kewalramani (CEO): 안녕하세요, Geoff. Reshma입니다. 통증 포트폴리오와 IV 의약품이 도움이 될지에 관해서는, 저는 IV 의약품을 보유하는 것이 도움이 될 것이라고 생각합니다. 여기서 우리가 정말 하려는 것 — 그리고 우리가 수제트리진(suzetrigine) 또는 JOURNAVX뿐 아니라 993과 추가적인 Nav1.8, 그리고 매우 중요하게는 Nav1.7까지 보유한 이유 — 은, PO(경구)든 IV든 최고의 의약품을 확실히 갖추는 것이며, IV로의 제형화 가능성이 우리가 주목하고 관심을 갖는 특성 중 하나입니다. 그 다음 Povi로 넘어가 우리가 상황을 어떻게 보는지에 대해서인데, IgAN은 중간분석과 신청 측면에서 이미 완료되었습니다. 막성신증 3상은 이미 진행 중입니다.

중증근무력증 2상이 진행 중입니다. 우리가 생각하고 있는 추가적인 B세포 매개 질환들이 있으며, 저는 바스켓 스터디가 그러한 질환들을 2상 개발을 통해 평가하는 매우 효율적인 방법이라고 생각합니다. 정확히 어떤 질환인지는 더 말씀드리지 않겠지만, 자가항체가 중요한 일부 B세포 매개 질환들 중에 Povi가 잘 맞을 것이라고 우리가 생각하는 것들이 있다고만 말씀드리겠습니다. 그리고 저는 이를 바스켓 스터디와 효율적인 2상/3상을 통해 접근하는 것이 옳은 방향이라고 생각합니다. 앞으로 몇 달, 그리고 앞으로 계속해서 Povi와 우리의 면역학 포트폴리오에 대해 우리가 더 이야기하는 것을 들으시게 될 것입니다. 하지만 좋은 아이디어입니다.

Operator: 다음 질문은 Evercore ISI의 Cory Kasimov입니다. 말씀하십시오.

Cory Kasimov (Evercore ISI): 안녕하세요, 여러분. 좋은 오후입니다. 제 질문을 받아주셔서 감사합니다. Salveen의 에낙사플린 질문에 이어서 여쭙고 싶습니다. 중등도 단백뇨나 당뇨병을 동반한 AMKD 환자를 보는 AMPLIFIED의 향후 데이터를 생각할 때, 이 환자 세그먼트에서 진전을 정당화할 임상적으로 의미 있는 혜택을 위해 이 집단에서 무엇이 필요합니까? 감사합니다.

Reshma Kewalramani (CEO): 저는 대체로 신장에서 우리가 두 자릿수(double-digit) 개선을 가치 있는 것으로 생각해 왔다고 말씀드리겠습니다. 그것이 10%나 11%를 의미하는 것은 아닙니다. 만약 우리가 30% 개선 — 20%에서 40% 사이, 25%에서 50% 사이 어딘가의 어떤 수치 — 즉, 물론 표준치료 위에서, 그러니까 ACE 억제제, ARB, SGLT2 등의 위에서, 단백뇨에서 견고한 두 자릿수 개선을 보일 수 있다면, 그것은 의미가 있을 것입니다. 그리고 우리는 곧 우리가 어떻게 되는지 볼 수 있을 것입니다. 등록은 완료되었습니다. 12주 연구입니다. 우리는 가까운 시일 내에 결과를 말씀드릴 수 있을 것입니다.

Cory Kasimov (Evercore ISI): 정말 도움이 됩니다. 감사합니다, Reshma.

Reshma Kewalramani (CEO): 천만에요.

Operator: 다음 질문은 UBS의 Michael Yee입니다. 말씀하십시오.

Michael Yee (UBS): 안녕하세요. UBS의 Mike Yee입니다. Povi에 관해, 유효성 관점에서 eGFR에 대한 여러분의 차별성이 9개월이나 12개월, 24개월에 걸쳐, 예를 들어 Otsuka — 제 생각에 다음 달에 eGFR 9개월 데이터를, 그 다음 2년 데이터를 발표할 예정인데요 — 대비 드러날 수 있다고 믿으십니까? 그리고 여러분의 데이터에서 차별성이 어디서 드러나기 시작할지와, 그들이 발표할 데이터에 대한 read-through에 대해 생각해 보고 싶습니다. 그리고 Povi의 안전성 요소에 관해, Reshma, 저감마글로불린혈증(hypogammaglobulinemia)에 대해 조금 말씀해 주실 수 있습니까?

150이냐 300이냐가 중요한지, 그리고 검사(assay) 내의 노이즈와 측정 시점에 대한 의문이 좀 있는 것 같은데, 왜 그것이 Povi에서 문제가 되지 않을 것이라고 보시는지에 대해서입니다. 감사합니다.

Reshma Kewalramani (CEO): 네. 저감마글로불린혈증의 안전성부터 시작하고, 그 다음 유효성으로 가겠습니다. 안전성에 관해서는, 결과가 정말 훌륭한데, Povi — 그리고 APRIL이나 BAFF/APRIL에 작용하는 어떤 약물이든 본질적으로 B세포를 조절하기 때문에 — 안전성 프로필을 생각해야 하고, 그 안전성 프로필에서 생각해야 할 영역은 감염입니다. 그래서 구체적으로 우리가 집중한 것, 그리고 제가 보고 매우 기뻤던 것은, 우리가 단백뇨, 혈뇨, GdIgA1에서 이 수준의 유효성을 얻고 이 매우 낮은 수치들 — 중요한 임상적 역치인 0.5 g/g 미만 — 까지 내릴 수 있으며, 이를 매우 우호적인 안전성 프로필과 함께 달성할 수 있다는 점입니다.

그래서 감염에 관해서는, 대부분의 감염은 경증에서 중등증 — 상기도 감염을 생각하시면 됩니다 — 입니다. 기회감염도, 드문 감염도 없습니다. 감염으로 인한 SAE는 낮고 균형이 잡혀 있으며, 위약군에서 정확히 0.5%, Povi 치료군에서 정확히 같은 수치입니다. 그래서 그것은 정말 보기 좋습니다. 실제 면역글로불린 수치에 관해서는 — IgG에 집중해 봅시다 — 300 미만이나 200 미만이라는 IgG 역치, 어떤 사람들은 400을 씁니다. 이 역치들이 중요한 이유는 사람들이 시험을 그렇게 설계하고, 시험에서 그에 따라 특정 조치를 취할 수 있기 때문입니다. 맞습니다. 각 시험은 다른 역치를 정의하고, 측정 횟수도 다릅니다.

어떤 사람들은 우리처럼 매월 측정하고, 다른 사람들은 분기별로 측정합니다. 어떤 사람들은 그 역치 미만이라고 부르기 위해 여러 번의 측정을 요구하고, 다른 사람들은 단 한 번의 수치를 요구합니다. 그래서 교차 비교하기가 전혀 쉽지 않습니다. 하지만 Michael, 중요한 것은, “여기에 우려를 주는 무언가가 있습니까?”라고 제게 물으신다면, 전혀 없다는 것입니다. 중요한 것은 감염을 보는 것이고, 감염은 이 그룹들 사이에서 매우 균형이 잡혀 보입니다. 유효성에 관해서는, eGFR에 대해 물으셨는데, 그것은 규제 승인을 가능하게 하는 평가변수입니다, 맞죠? 그래서 규제기관은 가속승인을 위해서는 9개월 시점의 단백뇨가 허용된다고 말했지만, 완전 승인(full approval)을 위해서는 2년 eGFR을 요구합니다.

다만 주목할 점은, eGFR이 실제로는 신장 의학에서 하드 엔드포인트(hard endpoint)가 아니라는 것입니다. 하드 엔드포인트는 사망, 투석, 또는 이식입니다. 그것이 우리가 정말로 피하려는 것입니다. 다만 그 평가변수는 도달하는 데 오랜 시간이 걸리기 때문에, 완전 승인을 위한 허용 가능한 규제 승인 평가변수가 eGFR인 것입니다. 제가 단백뇨가 그토록 중요하다고 생각하는 이유는, 사망·투석·이식이라는 그 하드 엔드포인트 — 수년에 걸쳐 발생하는 — 를 생각할 때, 그것을 가장 근접하게 반영하는 것이 단백뇨이기 때문입니다.

그리고 제가 하고 싶은 것은 단백뇨를 이렇게 생각하는 것입니다 — 좋습니다, 만약 제가 다른 어떤 약물보다 단백뇨 개선을 1포인트, 2포인트, 5포인트, 10포인트 더 얻는다면 — 그것을 수년에 걸쳐 복리로 누적하면, 왜 단백뇨가 그토록 매우 중요한지 보이기 시작합니다. 규제당국은 우리가 eGFR을 공유하는 것이 허용되지 않는다고 매우 분명히 말했지만, 마찬가지로 가속승인을 제공하기 위해서는 eGFR을 봐야 한다고 말했습니다. 그래서 제가 말씀드릴 것은, IgAN에서 가속승인을 받는 어떤 약물이든 우리가 이미 공유한 단백뇨를 갖고 있고, 규제당국이 안심할 만한 eGFR을 갖고 있다는 것입니다.

Michael Yee (UBS): 네. 감사합니다.

Operator: 다음 질문은 Bank of America의 Tazeen Ahmad입니다. 말씀하십시오.

Tazeen Ahmad (Bank of America): 안녕하세요, 좋은 오후입니다. 여러분이 최근 톱라인을 제공한 이 긍정적인 IgAN 연구가, 현재 Povi로 진행 중인 PMN 연구에 주는 read-through에 대해 어떻게 생각하시는지 여쭙고 싶습니다. 그리고 둘째로, CF 파이프라인에 관해, 828에 대해 올해 하반기에 어떤 데이터를 보여줄 계획이신지, 그리고 거기서 무엇이 좋은 데이터로 간주될지 감을 잡고 싶습니다. 감사합니다.

Reshma Kewalramani (CEO): IgAN부터 하겠습니다. Tazeen, 저는 IgAN의 일부 데이터를 막성신증에 매우 중요하고 긍정적인 것으로 봅니다. 왜냐하면 이제 우리가 9개월에 걸쳐 수백 명의 환자를 연구했고, 이는 2상 결과에 더해지는 추가 정보이기 때문입니다. 그래서 PK, PD, 단백뇨 감소 같은 것들 — 유효성 측면에서 저는 그 모든 것을 중요하게 봅니다. 명백히 관심 대상인 자가항체는 다릅니다. 하나는 PLA2R — 막성신증에서 우리가 찾는 것 — 이고 다른 하나는 GdIgA1입니다. 그래서 그것은 지켜봐야 합니다. 하지만 그 다른 파라미터들 측면에서는 저는 그것을 정말 긍정적으로 봅니다. 제가 매우 긍정적으로 보는 또 다른 변수는 안전성입니다.

그토록 우호적인 안전성 프로필이 있다는 사실을 저는 긍정적으로 봅니다. 물론 IgAN 연구는 80 mg에서 진행되었고, 막성신증 연구에서는 하나를 고르기 위해 80 mg과 240 mg을 모두 연구하고 있습니다. 마지막으로, 저는 연구가 진행되는 방식에 대해 매우 만족합니다. 즉, 시험 중단과 치료 중단 측면에서 낮은 중단율입니다. 저는 또한 배경 치료(background therapy)에 대해서도 정말 만족합니다. 이러한 연구를 현대적 진료 환경에서 수행하는 것을 생각할 때 살펴보는 것이 매우 중요합니다.

CF에 관해서는, 828 결과는 우리가 건강인 자원자 연구를 완료한 후의 CF 코호트이며, 그래서 여러분이 보시게 될 것은 환자 코호트에 투여된 단회 용량의 데이터이고, 땀 염소 결과와 안전성 결과도 보시게 될 것입니다. 소규모 코호트이므로 ppFEV1에 대해서는 아무것도 기대하시면 안 됩니다. 하지만 우리가 찾는 판독값 — 유효성 판독값 — 은 땀 염소입니다. 그래서 우리가 그것을 공유할 것으로 기대하시면 됩니다.

Operator: 다음 질문은 BMO의 Evan Seigerman입니다. 말씀하십시오.

Evan Seigerman (BMO): 안녕하세요, 제 질문을 받아주셔서 정말 감사합니다. VX-522의 중단에 대해 조금 더 확장해서 여쭙고 싶습니다. 내약성 문제에 대해 더 공유해 주실 수 있는 것이 있습니까? 그리고 앞을 내다볼 때, 현재 포트폴리오로 치료할 수 없는 이 환자들을 돕기 위해 다른 기술을 활용할 계획이 있으십니까? 감사합니다.

Reshma Kewalramani (CEO): 좋은 오후입니다, Evan. VX-522에 관해 말씀드릴 수 있는 것은, 우리가 모니터링하고 여러분과 공유해 온 내약성 문제가, 이제 연구가 중단되는 만큼, 폐 염증 — 염증 반응, 아마도 그것을 전달하는 데 사용되는 LNP에 대한 반응 — 과 관련이 있다는 것입니다. 그리고 제가 그렇게 말하는 이유는 이것이 그런 점에서 드문 일이 아니기 때문입니다. 그래서 우리 환자들을 위해 우리가 무엇을 할 것인지에 관해서는, 저는 CF에 대한 우리의 헌신이 절대적이고 확고하다는 사실을 분명히 하고 싶습니다. 95% 그룹의 우리 환자들을 위해 우리가 더 할 수 있는 것이 있다면, 우리가 그것을 하는 주체가 될 것입니다.

그리고 마지막 약 5,000명의 환자를 위해서도 우리는 노력할 것입니다. 저는 그 도전이 계속 전달(delivery)의 문제일 것으로 예상합니다. 그리고 모달리티 측면에서, 우리는 모달리티에 대해 원점으로 돌아가야 할 것입니다. 이 마지막 5,000명은 어떤 형태의 핵산 치료(nucleic acid therapy)를 필요로 할 것입니다, 맞죠? 왜냐하면 그들은 단순히 단백질을 전혀 만들지 못하기 때문입니다. 그래서 큰 질문은 핵산 치료가 무엇인지가 반드시 아니라 — 저는 몇 가지 큰 아이디어가 있고, 그것들은 제 생각에 명백합니다 — 이 폐 자극을 일으키지 않으면서 어떻게 그것을 전달하느냐입니다. 그리고 그것이 우리가 앞으로 노력할 부분입니다.

Evan Seigerman (BMO): 좋습니다. 감사합니다.

Operator: 다음 질문은 Leerink Partners의 David Risinger입니다. 말씀하십시오.

David Risinger (Leerink Partners): 정말 감사하고, 모든 업데이트에 감사드립니다. 제 질문은 JOURNAVX에 관한 것입니다. 1분기 매출 $29M을 처방 건수나 정제(pill) 물량과 어떻게 조화시킬 수 있을지 도와주실 수 있습니까? 그리고 JOURNAVX가 이제 2.4억 명의 생명에 대해 PBM 커버리지 — 인구의 3분의 2를 넘는 — 를 확보한 만큼, gross-to-net이 정상화되기 위해 JOURNAVX가 더 많은 고용주 옵트인(employer opt-in)과 더 많은 Tier 2 처방집 지위를 달성해야 합니까? 정말 감사합니다.

Reshma Kewalramani (CEO): Duncan, 이 질문을 맡아주시겠습니까?

Duncan J. McKechnie (CCO): 물론입니다. 좋은 오후입니다, David. 질문의 첫 부분에 관해서는, 그런데 우선 말씀드리면 우리는 전반적으로 JOURNAVX의 진전에 대해 대단히 만족하고 있습니다. 우리는 처방 수치와 매출 수치 측면에서 완전히 순조롭습니다. 1분기와 물량을 조화시키는 것에 관해서는, 준비된 발언에서 언급했듯이 우리는 2025년 4분기와 2026년 1분기 사이에 작지만 비교적 정상적인 채널 재고 조정을 보았습니다. 또한 그 분기에는 물론 메디케어 Part D 플랜이 리셋되는데, 이는 더 높은 본인부담금과 더 많은 처방 포기(abandonment)로 이어질 수 있습니다.

그리고 또한 우리는 1월에 선택 수술(elective surgery) 건수의 전통적인 감소를 보았는데, 이는 꽤 강한 독감 시즌 때문에 올해 다소 더 큰 타격을 받았습니다. 그래서 전반적으로 저는 1분기 실적이 우리 기대에 부합했다고 말씀드리겠습니다. 우리는 2025년에 전달한 처방 건수를 3배 이상으로 늘리는 계획을 절대적으로 순조롭게 진행 중입니다. 그리고 질문의 두 번째 부분에 답하면, 우리는 방금 2.4억 명의 생명 커버리지를 달성했습니다. 아시다시피 우리는 그것에 매우 만족합니다.

그리고 사실, 대본을 확정한 이후의 업데이트로 — 아시다시피 우리가 네 개의 Part D 플랜을 놓고 작업해 왔고, 대본에서는 그 넷 중 하나의 플랜에서 커버리지를 확보했다고 전달했습니다만 — 우리는 실제로 그 넷 중 두 개의 플랜에서 커버리지를 확보했고, 세 번째 플랜에서도 커버리지 확보에 매우 근접해 있습니다. 그 커버리지는 5월 1일에서 7월 1일 사이에 시작됩니다. 그래서 저는 우리가 하위(downstream) 플랜과 고용주 플랜에 집중할 필요가 있다고 생각하지 않습니다.

우리가 줄곧 말해온 대로, 접근성의 마지막 기둥들을 확보함에 따라, 환자 지원 프로그램은 축소될 것이고, gross-to-net은 연말까지 정상화될 것이며, 여러분은 우리가 한 해의 나머지를 지나감에 따라 매출이 유의미하게 가속되고 처방 성장보다 더 빠르게 가속되는 것을 보시게 될 것입니다.

David Risinger (Leerink Partners): 감사합니다.

Operator: 다음 질문은 Morgan Stanley의 Terence Flynn입니다. 말씀하십시오.

Terence Flynn (Morgan Stanley): 좋습니다. 두 가지 질문입니다. 에낙사플린의 AMPLITUDE 3상 시험에 FSGS 환자의 정해진 비율이 있는지 — 컷오프가 있는지, 아니면 사실상 전체 대상(all comers)이고 그 구성이 등록된 환자에 의해 결정되는지 — 궁금합니다. 그리고 ALYFTREK에 관해, 여러분이 집중해 온 세 가지 다른 버킷(bucket) 측면에서 이번 분기 환자 믹스가 이전 분기 대비 다른 점을 보고 계신지 궁금합니다. 감사합니다.

Reshma Kewalramani (CEO): Terence, 3상 에낙사플린의 FSGS 질문을 제가 받고, Duncan에게 넘기겠습니다. 저는 그 데이터를 아직 보지 않았고 우리가 그 데이터를 모르기 때문에 기저 특성이 어떻게 보이는지 공유할 수 없습니다. 하지만 말씀드릴 것은, AMKD에서 흔한 것은, 그들이 대개 심한 단백뇨를 갖기 때문에 — 즉 단백뇨 0.7 g 이상으로 들어오는 사람들을 이야기하는 것입니다 — 그들이 종종 생검(biopsy)을 받는다는 점입니다. 단백뇨가 많으면 사람들이 근본적으로 확인된 원인이 있는지 알아내려고 하기 때문입니다.

그래서 AMKD 3상 AMPLITUDE 시험의 많은 — 어쩌면 대다수의 — 환자가 실제로 알려진 FSGS 환자였다 하더라도 저는 전혀 놀라지 않을 것입니다. 왜냐하면 이런 환자들 상당수가 생검을 받기 때문입니다. 전부는 아니지만 드문 행위가 아닙니다. 그래서 그것이 제 추측이겠지만, 공식적인 답변을 갖고 있지는 않습니다. 다행히 IA(중간분석) 등록은 완료되었고, 전체 연구 등록은 올해 완료될 것이며, 우리는 IA 결과를 2027년 초에 확실히 확보할 것으로 예상합니다. 그래서 우리는 곧 답을 알게 될 것입니다. Duncan? ALYFTREK 특성 — 넘기겠습니다.

Duncan J. McKechnie (CCO): 네. Terence, 질문 감사합니다. 말씀하신 세 가지 범주는 나이브(naïve) 환자, 중단(discontinued) 환자, 그리고 전환(transition) 환자를 말씀하시는 것으로 가정하겠습니다. 저는 우리가 그 모든 부문에서 계속 강력한 진전을 보고 있다고 말씀드리겠습니다. 규제 승인과 급여를 모두 확보하면, 우리는 나이브 환자가 먼저 들어오고, 그 다음 중단 환자가 들어오고, 마지막으로 전환 환자가 ALYFTREK로 이동하는 것을 보는데, 정확히 우리가 바라는 대로입니다. 그래서 이 시점에서 본질적으로, 모든 신규 환자가 ALYFTREK로 가고 있으며 — 아무도 TRIKAFTA로 가지 않습니다 — 모두 ALYFTREK로 갑니다.

우리는 중단 환자가 대체로 ALYFTREK로 이동하는 것을 보고 있고, 물론 우리 환자의 대다수는 이제 TRIKAFTA에서 ALYFTREK로의 전환인데, 정확히 우리가 예상하는 대로입니다. 그래서 올해 ALYFTREK 성장의 세 가지 동력은 미국에서의 지속적인 채택, 더 많은 유럽 국가의 급여 확보, 그리고 확장된 라벨 — 예를 들어 가장 최근 라벨 업데이트에 최근 포함된 추가 800명의 환자 — 입니다. 그래서 이것이 질문에 답이 되기를 바라지만, 우리는 본질적으로 이전에 봤던 것과 유사한 프로필을 보고 있으며, ALYFTREK에서 이 시점에 $10억을 훌쩍 넘어선 것에 매우 만족합니다.

Jessica Fye (JPMorgan): 한 개만 더 질문 받아주세요, Chuck.

Operator: 다음 질문은 Barclays의 애널리스트입니다. 말씀하십시오.

Analyst (Barclays): 828에 관해, 앞선 질문에 이어서입니다. 이것을 유효성이나 안전성 관점에서 앞으로 진전시키기 위해 무엇을 보고 싶어 하시는지, 그 기준(bar)을 어떻게 보십니까? 그리고 낭포성 섬유증 전체 지형을 생각할 때, ALYFTREK가 설정한 기준 대비 여러분이 점진적 개선의 여지가 있다고 보시는 지점을 어떻게 생각하십니까? 감사합니다.

Reshma Kewalramani (CEO): 우리가 TRIKAFTA를 보유하고 미충족 수요가 무엇인지 알아내려 노력할 때, 솔직히 ALYFTREK는 조금 더 알아보기 쉬웠습니다. TRIKAFTA가 아무리 놀랍더라도, 우리는 1일 1회 의약품이 환자에게 더 나을 것임을 알 수 있었습니다. 그리고 우리는 더 많은 CFTR 단백질 기능을 얻는 것 — 즉 더 많은 땀 염소 개선, 진단 역치 60과 정상 수준 30 미만의 더 많은 환자 — 이 유리할 것임을 알 수 있었습니다. 이제 ALYFTREK가 있는 오늘로 넘어오면, 정말로 미충족 수요가 거의 없습니다.

그래서 우리가 진전하려면 뭔가 특별한 것이 필요할 것이며, 그것이 우리가 VX-828, VX-581, VX-2272를 보고 있는 이유입니다. 우리가 테이블에 가져올 수 있는 것이 더 있는지 정말로 파고들어 보고 싶기 때문입니다. 그리고 제가 정말로 말하는 것은, 만약 이 이벤트가 불분명하다면, 이것입니다. 오늘날 사람들의 90%가 — 어린 나이에 시작하면, ALYFTREK는 이제 6세까지 승인되었고 우리는 2~5세에 대해 신청 중입니다 — 90%가 60 미만입니다. 우리 환자의 3분의 2가 정상 미만의 땀 염소에 있습니다. 그리고 이것은 1일 1회 의약품으로 이룬 것입니다.

그리고 이제, 생각해 보면 — Duncan이 설명했듯이 — 모두가, 우리의 모든 신규 환자, 모든 어린 환자가 ALYFTREK로 오고 있습니다. 여기에는 개선의 여지가 거의 없습니다. 그래서 가능하다면 우리가 그것을 하는 주체가 될 것이지만, 우리가 이미 1일 1회, 좋아 보이는 DDI(약물상호작용), 3분의 2가 정상인 우수한 땀 염소 기능까지 내려와 있기 때문에 정말, 정말 어려워지고 있습니다. 어렵습니다. 그래서 우리가 그것을 본다면 반드시 알려드리겠지만, 그것이 우리가 ALYFTREK보다 더 나은 것이 있는지 보기 위해 이만큼의 여러 의약품을 진전시키는 데 그토록 신중을 기하는 이유입니다.

마무리 발언

Susie Lisa (IR): 이것으로 오늘의 질의응답 시간과 컨퍼런스 콜을 마치겠습니다. 오늘 행사의 재생(replay)은 콜 종료 직후 +1 (877) 344-7529 또는 +1 (412) 317-0088로 전화하시고 재생 접속 코드 10208180을 사용하시면 이용 가능합니다. 참여해 주셔서 감사합니다. 이제 전화를 끊으셔도 됩니다.

※ 출처 및 면책 주석
– 원문 대본 출처: The Motley Fool, “Vertex (VRTX) Q1 2026 Earnings Call Transcript”(2026-05-04). 수치 교차검증: 미국 SEC 8-K 제출 Exhibit 99.1 (Vertex 2026년 1분기 실적 보도자료).
– 본 번역의 실적 수치는 보도자료(정본)를 기준으로 교정했으며, 대본은 음성 인식/자동 생성 기반이라 발화·제품명에 오인식이 있을 수 있습니다. 대표적으로 대본상 “AlifTrack/Kasjevi/Gernavix/Jernabix”는 정식 제품명 ALYFTREK / CASGEVY / JOURNAVX로 교정했습니다. 파이프라인 코드명(povitacicept·enaxaplin·zamylosel·VX-522·VX-828·VX-581·VX-2272·VX-407 등)은 대본 표기를 따랐습니다.
– 본 자료는 정보 제공 목적이며 투자 권유가 아닙니다. 투자 판단 전 반드시 회사의 공식 보도자료·SEC 서류·원음성(오디오)을 직접 확인하시기 바랍니다. 번역 과정에서 의미가 왜곡되었을 가능성을 배제할 수 없습니다.

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